苏报讯（驻昆山记者 周函）近日，苏州瑞博生物技术股份有限公司自主研发治疗IgA肾病的小核酸药物，获欧盟临床试验许可，将在瑞典启动首次人体临床试验。
这款小核酸药物RBD7007是瑞博生物基于RIBO-GalSTARTM肝靶向技术平台独立开发的靶向C5的siRNA（小干扰核糖核酸）药物，C5作为补体系统的重要组分之一，在先天免疫中发挥作用，参与机体免疫保护并且调节适应性免疫反应。目前已有多种免疫及补体相关疾病的发生发展被证实与C5的异常激活相关，包括IgA肾病及其他补体免疫相关疾病。
据悉，中国是全球原发性肾小球疾病发病率最高的国家，而作为常见的原发性肾小球疾病，IgA肾病占35%～50%，有约500万患者，且发病年龄较轻、预后不佳，易进展至终末期肾病。而目前已经获批的靶向C5的抗体类药物存在半衰期短及持续有效时间短的问题。
据介绍，RBD7007能够抑制C5蛋白表达，阻断补体通路激活，从而实现其治疗补体介导疾病的作用。临床前试验数据显示，RBD7007具有持久且强效的抑制补体通路激活的作用，同时兼具良好的安全性，期望对IgA肾病及其他补体介导疾病患者带来巨大的治疗获益。
该项I期临床试验旨在评估RBD7007在健康受试者中单次剂量递增和多次剂量递增给药的安全性、耐受性、药代动力学及药效学，试验结果将支持未来II期临床试验患者的剂量选择和给药方案的确定。目前，瑞博生物已有多款基于RIBO-GalSTARTM的siRNA药物进入到临床阶段，疾病领域包括心血管代谢、肝病和免疫疾病。
2008年，昆山小核酸产业基地在昆山高新区奠基，布局相关产业，全力打造小核酸及生命健康产业园。瑞博生物是入驻园区的首批企业之一，致力于创新研发小核酸药物，多年来在生命健康产业赛道加速奔跑，是目前我国唯一拥有全技术链小核酸创新药物研发平台的药物研发公司，也是我国小核酸制药产业的领军企业，于北京和瑞典哥德堡设有研发中心。
