12月20日 — 今日，苏州大学第一附属医院造血干细胞移植术后随访规范化管理示范中心（以下简称“示范中心”）成功落地，成为全国首批落地示范中心之一。苏州示范中心落地后，将以创新模式推动标准化、示范化、区域一体化的蓝本建设，助力造血干细胞移植术后，尤其是改善慢性移植物抗宿主病（cGVHD）这一常见并发症给患者生存率和生活质量带来的严重影响，针对筛诊治不及时、长期随访管理难等问题，帮助更多患者实现早筛早诊早治以及术后全流程规范化管理，以改善更多患者的生存率和生活质量，推动造血干细胞移植诊疗水平高质量发展。
（图为造血干细胞移植术后随访规范化管理项目揭牌仪式）
近年来，我国异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）平均年增长率达10％ ，2023年异基因造血干细胞移植量更位居全球第一。在移植体量和疗效逐步提高的同时，术后常见并发症如cGVHD正成为移植后患者面临的“次生灾害”。
苏州大学附属第一医院血液科主任、国家血液系统疾病临床医学研究中心常务副主任、中华医学会血液学分会主任委员吴德沛教授指出：“cGVHD已然成为中国每年数以万计造血干细胞移植后患者的生活甚至生存难题，术后规范化管理势在必行。造血干细胞移植是苏州大学附属第一医院的优势方向之一，从疾病评估到供体选择、并发症防治，从医疗到护理，从治疗到随访，‘苏州模式’聚焦影响移植的每一环节，并且与时俱进，充分结合新型诊疗手段。本次造血干细胞移植术后随访规范化管理项目的启动和首批示范中心的落地，将进一步强化移植后管理的规范化路径，最大化发挥示范中心的价值，以1+N的模式，以点带面推动区域协同发展，助力全方位完善我国造血干细胞移植术后管理生态圈。”
（图为吴德沛教授在示范中心全国规范化交流会议上致辞）
cGVHD俗称“慢性排异”，30%-70%异基因造血干细胞移植患者术后都存在发生cGVHD的风险。该疾病会累及皮肤、眼睛、口腔、关节等多个组织器官，严重影响患者生活质量，更是异基因造血干细胞移植患者晚期非复发性死亡的首要原因。
对此，吴德沛教授强调：“早筛早诊早治是cGVHD管理的‘黄金准则’，需要及时识别症状、及时诊断、在早期阶段及时治疗，更早管理有望达成更好治疗结果。但目前许多cGVHD患者在术后管理中更多聚焦于移植的原发病，往往容易忽视并发症症状，需要进一步提升管理意识。其次，针对纤维化的核心问题也十分关键。cGVHD的治疗目标一方面需要建立免疫耐受以维持免疫稳态，进而有效预防、减少纤维化，另一方面对于发生纤维化的组织和器官，希望能够有效的直接逆转纤维化，因此免疫稳态和逆转纤维化是cGVHD的治疗目标和核心，选择针对性治疗方式尤为关键。”
目前在治疗层面，超过一半的cGVHD患者在接受一线标准治疗后，仍需二线或更后线的治疗，患者对于更具有针对性的创新疗法存在巨大的需求。二线治疗有甲氨蝶呤、吗替麦考酚酯等，近年来也出现JAK抑制剂、BTK抑制剂、ROCK2抑制剂等治疗药物。
对此，吴德沛教授介绍：“不同药物的作用机制不同，大部分药物均聚焦于抑制免疫炎症，无法有效抑制纤维化，往往无法直击根源控制疾病进展。随着更多创新疗法，如ROCK2抑制剂甲磺酸贝舒地尔的出现，cGVHD的治疗也步入‘双管齐下’的时代，即恢复免疫平衡并逆转纤维化的双向机制，为临床尽早达成治疗目标与cGVHD规范化管理提供有力武器。实现维持免疫稳态的价值还在于能够治疗cGVHD的同时可保留移植物抗白血病（GVL）效应，有助于减少GVHD和白血病复发间难以平衡的矛盾。”
国家医保局于12月9日举办了2024年国家医保药品目录解读活动，重点列举了9个具有代表性的品种。这些产品临床价值大、创新程度高、价格合理、填补空白，其中包括慢性移植物抗宿主病治疗领域ROCK2抑制剂甲磺酸贝舒地尔片。新版医保目录将于2025年1月1日正式落地，期待为更多患者尽早达成治疗目标与规范化管理提供有力支持。
苏州示范中心落地后将进行针对性的随访管理体系建设与实践，围绕患者全程诊疗节点进行赋能，全面覆盖筛查、诊断、治疗、疾病科普教育、随访管理的规范化流程。并且项目将打通线上、线下壁垒，包括就诊前的cGVHD筛查、评估，如受累器官评估和线下肺功能筛查等；就诊中的cGVHD标准化诊断、治疗，如cGVHD评估量表、常见症状问诊提示卡等；就诊后的cGVHD规范化随访与疾病科普宣教，如个性化患者随访服务、疾病科普教育手册、疾病科普视频等，并为科研转化提供长期随访体系支撑。
吴德沛教授总结：“移植术后随访过程中，医患应做好密切沟通，当出现异常症状时应首先考虑是否是排异反应，并第一时间予以诊治。当确诊之后视疾病阶段，开展针对纤维化的规范治疗，同时要做好长期随访工作，帮助患者早日回归正常生活。”
