近日，苏州瑞博生物技术股份有限公司在欧洲心脏病学会以大会报告形式，公布了其自研的全球首款靶向抗凝血因子XI（FXI）的小核酸药物RBD4059的I期临床研究数据。数据显示该药物具有良好的安全性，有望在慢性抗凝治疗中实现更高依从性和更低的出血风险。
主要研究结果显示，RBD4059呈现出剂量依赖性、可预测的药代动力学特性，以及显著和持久的FXI活性和蛋白质降低效果，同时显示出良好的安全性，这项研究将支持RBD4059作为抗凝药物的进一步开发。
抗凝药物是预防和治疗血栓的基础用药，其适应证广泛，包括对冠状动脉疾病、外周动脉疾病、终末期肾病、房颤、静脉血栓栓塞、骨科手术术后等疾病的预防和治疗。目前的抗凝药物存在药效时间短且给药频率高的问题，并伴随一定的出血风险。
据介绍，RBD4059通过靶向FXI的信使核糖核酸（mRNA），抑制其蛋白表达和活性，阻断内源性凝血途径的激活，进而达到抗凝血、抗血栓的作用，与目前的治疗手段相比，有望成为更强效、长效且出血风险更低的抗血栓治疗方法。
“RBD4059在临床上显示的药效和持久时间都达到了预先设定的目标产品特征，对于将这款全球首创并且临床进度最靠前的靶向FXI siRNA药物推进至临床II期感到非常兴奋。”瑞博生物联席CEO、全球研发总裁甘黎明博士表示，瑞博生物将继续全力以赴推进RBD4059的临床开发，为全球患者带来更精准有效的治疗方案，期待这款创新药物未来为抗血栓治疗领域带来重大变革。
2008年，昆山小核酸产业基地在昆山高新区奠基，率先布局相关产业，全力打造小核酸及生物医药产业园。瑞博生物是入驻园区的首批企业之一，超75%为研发人员，并与国际国内制药公司建立了品种和技术战略合作，推动核酸药物的研究开发。
