近日，锐正基因（苏州）有限公司自主研发的针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的产品ART001美国IND申请通过，成为中国第一个获美国FDA临床试验许可的基于非病毒载体的体内基因编辑药物，同时标志该药品成为全球同类药物中唯一获得中美两国临床试验许可的产品。作为中国首个进入人体临床试验（IIT）的基于非病毒载体的体内基因编辑药物，ART001已在国内开展临床1期试验。
锐正基因（苏州）有限公司位于吴中区，成立于2021年7月，是一家专注于全球领先的非病毒载体基因编辑技术及其产品开发与商业化的创新型生物技术公司。公司汇聚了一支拥有生物药全生命周期成功经验的专业团队，在基因编辑领域快速崛起，多个产品管线正在稳步推进。其中，ART001（ATTR）和ART002（PCSK9）已进入人体临床试验阶段，其安全性和有效性数据显著优于全球同类产品，具有成为First-in-class（同类第一）和Best-in-class（同类最优）突破性药物的潜力。
成立3年来，锐正基因已申请近10项国际专利，并成功建立了中美唯一的产业级端到端体内基因编辑技术平台。作为中国首个将脂质纳米颗粒（LNP）载体应用于体内基因编辑并推进至人体临床试验的企业，公司在非病毒载体体内基因编辑领域确立了领先地位，已成为全球唯一可以在中美两地同时开展非病毒载体体内基因编辑产品临床试验的公司。
2024年6月，锐正基因在美国圣地亚哥举行的2024年国际生物大会（BIO 2024）上发布了ART001的24周临床研究数据，受试者在用药4周后直至24周，高剂量组的外周TTR蛋白水平较基线平均下降超过90%。截至目前，所有受试者均已跟进36周或以上，药效依然保持稳定。根据已经公开的信息，ART001目前是中国唯一达到90%TTR敲降的体内基因编辑产品。
相比国内外其他同类产品高频率出现发烧等用药反应，ART001所有受试者均未出现任何输注相关反应。同时，在基因编辑产品最受关注的脱靶编辑安全性方面，ART001在几十倍的饱和剂量下，未检测到脱靶编辑。综合安全性和药效，ART001具备Best-in-class的潜力。
作为苏州生物医药产业集群重要板块之一，吴中区始终将“生物医药+大健康”作为核心产业重点打造，今年1~7月，新招引生物医药创新型企业超90家，全区累计超640家，生物医药产业规模同比增长15%，发展态势良好。（苏报融媒记者 朱雪芬 通讯员 吴萱 文/图）
