近日，苏州创新投资集团传来喜讯，旗下天使母基金合作子基金投资项目士泽生物医药（苏州）有限公司（以下简称“士泽生物”）联合上海市东方医院（同济大学附属东方医院）刘中民团队等顺利完成“临床级iPSC衍生亚型神经前体细胞治疗渐冻症（肌萎缩侧索硬化症；ALS）”的全球首例患者入组。
据了解，此次获批开展的临床研究，采用士泽生物自主开发的、用于治疗渐冻症的临床级iPSC衍生亚型神经前体细胞新药（FIC），该全球创新性产品于2023年获得美国食品药品监督管理局（FDA）认证授予全球孤儿药（Orphan Drug Designation，ODD）资格，为首个中国自主iPSC衍生细胞药获得FDA认证并授予孤儿药资格，也是迄今为止全球首个用于治疗渐冻症的拥有孤儿药资格的iPSC衍生细胞药物。据悉，此次士泽生物获批的国家级干细胞临床研究备案项目，对研究再生神经细胞移植治疗渐冻症的安全性并分析对渐冻症患者疗效的影响具有重要的全球首创式临床意义。
“渐冻症”（肌萎缩侧索硬化症；ALS）是一种运动神经元病及进行性神经退行性疾病，渐冻症患者俗称渐冻人。渐冻症患者的运动神经元持续退行性病变和死亡，导致患者出现上、下运动神经元合并受损，最终可导致瘫痪，从无法行走到无法说话、吞咽、呼吸。临床数据显示，渐冻症患者的平均存活期约39个月，目前尚无能够实质性缓解或挽救渐冻症的有效临床药物及临床解决方案。因此，迫切需要开发新的治疗方案。
士泽生物由创始人李翔博士归国全职创立，获评姑苏重大创新团队企业、江苏省双创领军人才企业、姑苏创新创业领军人才企业等；连续获评中国潜在独角兽企业及江苏省潜在独角兽企业；连续两年获得国家科技部全国颠覆性技术创新大赛优胜奖（最高奖）等。士泽生物专注于开发临床级iPSC衍生细胞药治疗帕金森病等尚无实质临床解决方案的神经系统疾病，目前拥有两项临床阶段的iPSC衍生神经细胞治疗新药。近2年内，士泽生物已完成逾3亿元A轮/A+轮/B1轮市场化融资，由多家知名市场化机构领投及共同投资。
（苏报融媒记者 大秋 /文）
